Эфлорнитин необратимо ингибирует орнитиндекарбоксилазу — фермент, катализирующий первую стадию биосинтеза полиаминов, от которой зависит скорость всего процесса (Metcalf et al., 1978; McCann and Pegg, 1992). Полиамины (путресцин, спермидин, а также спермин у млекопитающих) необходимы для деления и нормальной дифференцировки клеток. In vitro и у экспериментальных животных эфлорнитин подавляет рост некоторых типов опухолевых клеток, и вначале этот препарат испытывали как противоопухолевое средство (Pegg, 1988). Биосинтез полиаминов у простейших как возможная мишень антипротозойных препаратов впервые привлек внимание исследователей, когда выяснилось, что эфлорнитин эффективен при инфекциях, вызванных Trypanosoma brucei, у грызунов (Bacchi et al., 1980). С тех пор эфлорнитин с успехом применяют для лечения гамбийской формы сонной болезни. Препарат эффективен даже на менингоэнцефалитической стадии, когда не действуют препараты мышьяка (Рёрт and Milord, 1994). Напротив, при родезийской форме сонной болезни эфлорнитин бесполезен. Кроме того, он весьма дорог и малоэффективен при злокачественных новообразованиях и пневмоцистной пневмонии, поэтому не исключено, что его снимут с производства (McCann and Pegg, 1992). Впрочем, в последнее время появились новые данные об эффективности эфлорнити-на как профилактического средства у лиц с предрасположенностью к раку (Meyskens and Gerner, 1999). В США эфлорнитин в настоящее время можно получить лишь для лечения сонной болезни по специальному запросу из ВОЗ (табл. VII. 1). Структурная формула эфлорнитина следующая:[[Image:Gm855.jpg|250px|thumb|right|Структурная формула эфлорнитина]]